近日，中南大学湘雅二医院正式开出奥普雷顿片（规格：1mg）处方，标志着针对1型发作性睡病核心发病机制的创新疗法从获批上市迈向临床应用，为患者带来新的治疗选择。

发作性睡病是一种慢性、罕见的神经系统疾病，主要与食欲素神经元丢失有关。其中，1型发作性睡病（NT1）约占发作性睡病患者的75%至80%。据估算，我国现有发作性睡病患者约70万。患者常出现日间过度思睡、猝倒，以及夜间睡眠碎片化等症状，严重影响学习、工作和日常生活。

长期以来，发作性睡病临床治疗主要以对症干预为主。2026年7月，奥普雷顿片获得国家药品监督管理局批准，用于治疗16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病患者。该药是中国首个获批的口服高选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，也是目前唯一获批用于治疗1型发作性睡病的创新药物。作为一款全球同步研发、同步申报并率先在中国获批的创新药，其上市为针对食欲素缺乏这一核心发病机制开展治疗提供了新选择。

“过去，发作性睡病更多是针对日间过度思睡和猝倒等症状进行分症状治疗，部分患者面临疗效不理想、多药联合及长期管理困难等问题。”中南大学湘雅二医院神经病学科副主任医师王玮表示，新药有望改善患者症状和功能，推动1型发作性睡病治疗从以对症治疗为主，向针对核心发病机制的治疗方向迈进。临床还需结合患者个体情况开展治疗和规范随访。

创新疗法带来新的治疗可能，但患者及时获益仍面临疾病认知不足、诊断延迟等挑战。相关研究显示，超过50%的患者有过误诊经历，不少患者被误诊为精神或心理障碍，从症状出现到最终确诊，部分患者平均需要10年以上。

此次在湘雅二医院开出首方的患者是一名19岁大学生，11岁时便出现相关症状，辗转多家医院、尝试多种治疗方式，直到18岁才明确诊断，确诊历时7年。

1型发作性睡病通常在10至20岁发病，正值青少年学习成长的重要阶段。若未能及时诊断和干预，疾病可能持续影响患者学业、社会交往和职业发展。

“提升疾病认知、促进早期识别与规范诊断，是帮助患者及时获得规范治疗和长期管理的前提。”王玮提醒，如果反复出现难以抗拒的日间思睡，或在大笑、激动等情绪变化时突然出现肌张力下降等表现，应警惕发作性睡病，及时前往睡眠专科或具备相关诊疗能力的医疗机构就诊。

中南大学湘雅二医院神经病学科是国家临床重点建设专科，设有睡眠障碍专科和门诊，可开展脑电监测、多导睡眠监测等检查，为患者提供评估与诊疗服务。

此外，随着基本医保、商业健康保险、惠民型商业医疗保险及患者支持等多层次保障机制不断完善，创新药物支付渠道有望进一步拓宽，减轻患者长期治疗负担。从早期识别、规范诊断到个体化治疗和长期随访，多方协同将助力患者获得更规范、持续的疾病管理。（周杰）