【代表委員說】袁運長：加強罕見病保障及預防

湖南省人大代表袁運長。受訪者供圖

人民網長沙1月27日電 隨著社會對罕見病的關注度越來越高，我國相繼出台了多項政策，在罕見病診療保障上有了較大進步，然而罕見病高值藥物保障問題依然值得關注。

“這類高值藥物對應的疾病大多數極其嚴重甚至致殘致死、療法在臨床上急需且不可被替代、患者人群極少、相應的研發和生產成本也高，導致治療費用高昂，患者用藥負擔極其沉重，成為患者家庭因病致貧返貧的重要問題。”對此，湖南省人大代表、民進湖南省委副主委、中南大學湘雅二醫院副院長袁運長建議，從多個方面加強罕見病的保障及預防。

袁運長表示，在現有基本醫療保險的框架下，讓高值罕見病藥物進入國家或省級醫保目錄，以政府購買的“以量換價”實現更為合理的價格水平。

“罕見病80%具有遺傳性，在地域上有特征性，部分疾病在各省市人數為個位數，地方探索落地保障具有針對性和時效性。”他提到，應將藥物保障目錄准入和評估權放在中央層面，對於保障的執行決策權交由地方，為地方資源配置和探索創新保障模式留足空間，建立基本醫療、大病保險、醫療救助、政策性商業保險、慈善救助、個人自付多層次的保障體系。

袁運長認為，還需設立國家專項基金或省級專項基金，出台“罕見病高值藥物保障清單”﹔鼓勵科研技術發展，圍繞罕見病基礎研究、臨床診治、輔助生殖干預、遺傳阻斷等方面，減少出生缺陷的發生﹔完善社會慈善救助機制，支持社會組織參與罕見病宣傳防治工作，提供慈善醫療救助等﹔在疾病診斷、治療、處方、藥品供應、結算等各環節體現“以患者為中心”，在保証患者切實享受保障待遇的前提下，提高基金使用效率，並且合理維護基金安全。（人民網湖南兩會報道組）