【代表委员说】袁运长：加强罕见病保障及预防

湖南省人大代表袁运长。受访者供图

人民网长沙1月27日电 随着社会对罕见病的关注度越来越高，我国相继出台了多项政策，在罕见病诊疗保障上有了较大进步，然而罕见病高值药物保障问题依然值得关注。

“这类高值药物对应的疾病大多数极其严重甚至致残致死、疗法在临床上急需且不可被替代、患者人群极少、相应的研发和生产成本也高，导致治疗费用高昂，患者用药负担极其沉重，成为患者家庭因病致贫返贫的重要问题。”对此，湖南省人大代表、民进湖南省委副主委、中南大学湘雅二医院副院长袁运长建议，从多个方面加强罕见病的保障及预防。

袁运长表示，在现有基本医疗保险的框架下，让高值罕见病药物进入国家或省级医保目录，以政府购买的“以量换价”实现更为合理的价格水平。

“罕见病80%具有遗传性，在地域上有特征性，部分疾病在各省市人数为个位数，地方探索落地保障具有针对性和时效性。”他提到，应将药物保障目录准入和评估权放在中央层面，对于保障的执行决策权交由地方，为地方资源配置和探索创新保障模式留足空间，建立基本医疗、大病保险、医疗救助、政策性商业保险、慈善救助、个人自付多层次的保障体系。

袁运长认为，还需设立国家专项基金或省级专项基金，出台“罕见病高值药物保障清单”；鼓励科研技术发展，围绕罕见病基础研究、临床诊治、辅助生殖干预、遗传阻断等方面，减少出生缺陷的发生；完善社会慈善救助机制，支持社会组织参与罕见病宣传防治工作，提供慈善医疗救助等；在疾病诊断、治疗、处方、药品供应、结算等各环节体现“以患者为中心”，在保证患者切实享受保障待遇的前提下，提高基金使用效率，并且合理维护基金安全。（人民网湖南两会报道组）